Uma decisão histórica para a medicina brasileira aconteceu nesta sexta-feira (4): a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação de um medicamento ainda em fase experimental para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma enfermidade neurológica rara e progressiva que não tem cura conhecida.
O fármaco autorizado, chamado ALN-6457 e desenvolvido pela farmacêutica norte-americana Regeneron Pharmaceuticals, não possui registro comercial no Brasil e tampouco apresenta representante legal no país. Por essas razões, a liberação seguiu um protocolo excepcional, completamente fora do fluxo padrão de importação de medicamentos estabelecido pela agência reguladora. A substância ainda se encontra em estágio pré-clínico, o que significa que nenhum estudo formal foi iniciado com seres humanos para tratar doenças priônicas. Isto coloca Lito Sousa em posição singular: ele será a primeira pessoa a testar essa substância.
O caminho extraordinário até a autorização
Mila Seidl, esposa do influenciador, foi a responsável por solicitar a inclusão de Lito em um programa de uso compassivo do medicamento e por articular toda a ação conjunta que resultou na autorização de importação. O processo envolveu colaboração entre o Einstein Hospital Israelita — responsável pelo acompanhamento médico do paciente —, o Ministério da Saúde, a Anvisa e ainda a Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos.
A mobilização reflete a urgência do caso e a natureza excepcional da situação. Através de sua conta no Instagram, Mila Seidl expressou alívio com a aprovação: 'O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7 a 9 dias'.
O mecanismo legal que permitiu essa importação é conhecido como uso compassivo. Esse rito possibilita que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, mesmo antes da conclusão dos testes clínicos que comprovariam sua segurança e eficácia em larga escala. A Anvisa considerou em sua avaliação que a doença de Creutzfeldt-Jakob apresenta evolução rápida e irreversível, tornando-se imperativa qualquer tentativa de intervenção. Além disso, a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil justificou a adoção dessa via excepcional.
A gravidade da doença que acomete Lito
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurológica priônica, causada pela alteração anormal de uma proteína denominada príon. Essa proteína patológica se multiplica progressivamente no cérebro e destrói neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão característico de buracos que originou o termo espongiforme para descrever o aspecto resultante. Trata-se de uma enfermidade rara, progressiva e, até o momento, sem qualquer tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.
O neurologista José Bauab explica o mecanismo destrutivo da doença: o príon se instala dentro do neurônio e o intoxica progressivamente. O efeito não permanece restrito à célula isolada — a toxicidade também compromete a glia, o tecido responsável por proporcionar suporte e sustentação aos neurônios. 'As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula', descreve o especialista.
Estatísticas e perfil epidemiológico
No Brasil, a doença de Creutzfeldt-Jakob afeta predominantemente pessoas mais velhas, com a faixa etária de 55 a 74 anos concentrando 60,2% das notificações. A idade média entre os casos suspeitos fica em torno de 66 anos, apresentando um perfil bastante diferente do caso de Lito, já que a forma esporádica costuma acometer pessoas entre 60 e 80 anos de idade. O diagnóstico em um influenciador mais jovem chama atenção precisamente pela atipicidade epidemiológica.
Os números da evolução clínica são alarmantes: a literatura utilizada pelo Ministério da Saúde indica que aproximadamente 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de apenas cinco meses. Tal dado reforça dramaticamente a gravidade do quadro relatado pela família de Lito. Em levantamento realizado, o Brasil registrou 290 óbitos pelo agravo, embora o boletim epidemiológico aponte falhas no preenchimento e acompanhamento dos dados.
Entre 2005 e 2021, o Brasil confirmou 547 casos da enfermidade — período que corresponde aos primeiros dezessete anos desde que a doença de Creutzfeldt-Jakob passou a integrar a lista de notificações compulsórias. Esse volume reduzido de casos demonstra a raridade da condição no contexto brasileiro, tornando ainda mais singular a autorização para um tratamento experimental nessas circunstâncias específicas. Até o momento, não há informações públicas sobre como será conduzido o protocolo de tratamento com o ALN-6457, deixando em aberto diversas questões sobre dosagem, frequência de administração e acompanhamento clínico que deverão ser estabelecidas pelo Einstein Hospital Israelita.